二酚（Cannabidiol）治疗22q11.2缺失综合症：已获FDA孤儿药衔头

2021-12-20 00:21:14 来源:

DiGeorge肉瘤是一组与咽囊系统发育瑕疵有关的体征和症状。DGS的典型三联征展现为心脏圆锥动脉干睾丸、淋巴细胞脊柱和低钙胱氨酸（由甲状旁腺脊柱造成）。大多数DGS病征以及诸如颚心面肉瘤（也称为Shprintzen肉瘤）的其他多种不同肉瘤病征都共存性染色体22q11.2的缺失。这些病症都属于性染色体22q11.2缺失肉瘤的形式语言。

制药公司Zynerba Pharmaceuticals现今年初，美国蔬果药品监督管理局（FDA）已授与二酚（Cannabidiol）治疗22q11.2缺失症候群的孤儿药衔头。

二酚（Cannabidiol）是的主要非医师所含，具有多种药理作用，包含抗击焦虑、抗击尊严病学、止吐和抗击炎优点。Cannabidiol在非转化细胞中会无毒性，不能所致食物排泄波动，不能所致脸部僵硬症，不能负面影响生理变量（心率、血压和体温），不能负面影响肾脏的水路和不能改变尊严民族运动或心理功能。

Zynerba董事长兼主管运营官Armando Anido说：“我们很高兴FDA在这一关键病征群体中会开发有效治疗法的紧迫感。获得这一衔头对我们而言是一个关键创举”。

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