骨骼肌交感大脑系统包含大脑母蛋白疣（neuroblastoma）、节蛋白大脑疣（ganglioneuroma）和节蛋白普遍性大脑母蛋白疣（ganglioneuroblastoma），是最类似的儿童颅外实质。节蛋白大脑疣起源于大脑接合处成大脑蛋白，其虽为分化完全的良普遍性，但因其体积大，常进逼相接组织器官，对临近软骨、肺部、大脑和骨导致排斥畸变。
目前节蛋白大脑疣的治疗原理仅限于外科动手术，但完全普遍性切除不便，多半导致很多并发症包含大肠失调，动手术伤口愈合不便等，且迄今为止还未有有效地的放化疗手段可在术前变小体积。此外，相比于大脑母蛋白疣，节蛋白大脑疣的涡轮因素也已对指明。
近日，Journal of Experimental Medicine 的网站刊发了英国哈佛医科Dana-Farber科学研究所A. Thomas Look讲师团队（陶挺博士和施回博士为文中的共同第一著者）的研究成果：Ganglioneuromas are driven by activated AKT and can be therapeutically targeted with mTOR inhibitors。科学研究揭示了节蛋白大脑疣的涡轮因素，并为术前变小体积发放了新的想法。
著者首先通过免疫组织化学染色剂分析了生物节蛋白大脑疣和大脑母蛋白疣探针的甲状腺激素AKT水平，见到90.91%的节蛋白大脑疣探针均理解中高水平的甲状腺激素AKT，而只有6.67%的大脑母蛋白疣探针能验证到甲状腺激素AKT的理解。
同时，对AKT沿河畸变蛋白的验证也孝示节蛋白大脑疣探针甲状腺激素mTOR和S6的阳普遍性率也孝着极低大脑母蛋白疣。著者随后透过多巴胺β羟化酶（dopamine-β-hydroxylase）遗传物质启动子涡轮接下来激活的AKT（myr-AKT）理解，成功构建了首个动物假设节蛋白大脑疣假设。
进一步科学研究见到动物假设节蛋白大脑疣与生物节蛋白大脑疣无论是在病理还是在转录组上都持续普遍性完全相同。透过这个动物假设假设进行抑制剂筛选，著者进一步指明了mTOR抗病毒（包含sirolimus和everolimus）能有效地变小动物假设节蛋白大脑疣体积，为生物节蛋白大脑疣术前变小体积发放了全新的想法。
总的来说，该科学研究见到AKT-mTOR-S6信号方向是节蛋白大脑疣的涡轮因素，建立了首个动物假设节蛋白大脑疣假设并见到mTOR抗病毒可以孝着变小动物假设节蛋白大脑疣的病灶。由于mTOR抗病毒sirolimus和everolimus仍然取得批复主要用途相关儿科病症的治疗，著者建言对这些抑制剂进行相关的临床科学研究，以评估其对生物节蛋白大脑疣的，造福相关新生儿。
原始出处：
Ting Tao 1, Hui Shi 1, Meng Wang 2,et al.Ganglioneuromas are driven by activated AKT and can be therapeutically targeted with mTOR inhibitors.J Exp Med. 2020 Oct 5;217(10):e20191871. doi: 10.1084/jem.20191871.
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